Los científicos estadounidenses Victor Ambros y Gary Ruvkun ganaron este lunes el Premio Nobel de Medicina, con su descubrimiento sobre una nueva clase de diminutas moléculas de ARN que desempeñan un papel crucial en la regulación de los genes.
Lo que en su momento fue considerado una simple curiosidad en un pequeño gusano, hoy se ha convertido en un pilar esencial de la biología moderna. El revolucionario trabajo de los científicos estadounidenses Victor Ambros y Gary Ruvkun, estudiando al diminuto gusano C. elegans, reveló un principio de regulación genética que resultaría vital no solo para ese organismo, sino también para todos los seres pluricelulares, incluido el ser humano.
Durante años, la comunidad científica desestimó este hallazgo, considerándolo una peculiaridad de un gusano diminuto y, por lo tanto, irrelevante para los humanos o para otros organismos complejos. Sin embargo, la Fundación Nobel destacó recientemente que el trabajo de Ambros y Ruvkun no solo ha revolucionado nuestra comprensión del funcionamiento genético, sino que ha abierto nuevas vías de investigación en la medicina.
El poder del microARN
El descubrimiento clave de estos investigadores radica en los microARN, moléculas diminutas que, lejos de ser insignificantes, juegan un papel crucial en el control de cómo se expresan los genes en diferentes tejidos del cuerpo. Gracias a estos microARN, el genoma humano —que codifica más de 1.000 de estas moléculas— puede dirigir la formación de células tan diversas como las neuronas, los glóbulos blancos o las células hepáticas.
Cada célula de nuestro cuerpo contiene la misma información genética básica, pero se diferencian por la manera en que expresan estos genes. Así, mientras las células nerviosas generan impulsos eléctricos, las células cardíacas laten de forma rítmica y las células de la retina nos permiten captar la luz. Este proceso, conocido como expresión génica, es el que permite la enorme diversidad de funciones y estructuras dentro del organismo.
Un descubrimiento en un gusano abre nuevas puertas en la investigación genética
Ambros y Ruvkun fueron los primeros en mostrar cómo los microARN controlan este proceso de expresión genética, haciendo posible la evolución de organismos complejos a partir de la misma información genética.
Implicancias médicas
El impacto del hallazgo va más allá del conocimiento fundamental sobre la vida. Hoy se sabe que una regulación anormal de los microARN puede estar relacionada con enfermedades graves como el cáncer, la pérdida de audición congénita o trastornos óseos. Por ejemplo, el síndrome DICER1, que genera tumores en diversos tejidos, está directamente asociado a mutaciones en los microARN.
Gracias a este trabajo pionero, Ambros y Ruvkun han sido galardonados con el prestigioso Premio Nobel, compartiendo una suma de 11 millones de coronas suecas (aproximadamente un millón de dólares).
Este descubrimiento, que comenzó con la observación de un gusano microscópico, ha demostrado que en la ciencia lo pequeño puede ser realmente grande, abriendo un camino crucial para entender mejor cómo funcionan nuestros genes y, en consecuencia, cómo podemos abordar enfermedades que afectan a millones de personas.
Cómo funciona
Ambros y Ruvkun investigaron sobre el gusano nematodo C. elegans. “Vieron unos gusanos que parecían un poco raros y decidieron entender por qué”, cuenta Olle Kämpe, miembro del Comité Nobel.
Experimentaron con una forma mutante del gusano que no desarrollaba algunos tipos de células. Y finalmente dieron con pequeños fragmentos de material genético o microARN que eran esenciales para el desarrollo de los gusanos.
Nuestro ADN contiene un gen o instrucción genética.
- Nuestras células hacen una copia, llamada ARN mensajero o simplemente ARNm (lo recordarás de las vacunas covid).
- Este ARN sale del núcleo de la célula y ordena a las fábricas de proteínas de la célula que empiecen a producir una proteína específica.
- Pero los microARN se interponen en el camino adhiriéndose al ARN mensajero y detienen su funcionamiento.
- En esencia, el mircoARN ha impedido que el gen se exprese en la célula.
Otros trabajos demostraron que no se trata de un proceso exclusivo de los gusanos, sino de un componente esencial de la vida en la Tierra.
“Su trabajo pionero sobre la regulación genética por microARN allanó el camino a investigaciones sobre terapias novedosas para enfermedades devastadoras como la epilepsia, pero también nos abrieron los ojos a la maravillosa maquinaria que controla estrechamente lo que ocurre en nuestras células”, dijo a la BBC Janosch Heller de la Universidad de la Ciudad de Dublín.
Los ganadores de los premios de Medicina y Fisiología son elegidos por la Asamblea Nobel del Instituto Karolinska de Suecia.
El Premio Nobel de Fisiología o Medicina se ha concedido 115 veces a 227 galardonados entre 1901 y 2023. El año pasado, el premio fue otorgado a Katalin Karikó y Drew Weissman por la vacuna de la covid basada en ARN mensajero.
